6年前，小赵被确诊为重型再生障碍性贫血（简称重型再障），即由于骨髓造血功能障碍，导致严重的全血细胞减少。重型再障发病急，贫血进行性加重，常伴有严重感染或出血倾向，不经有效治疗多在3个月内死亡。小赵之前一直接受免疫抑制治疗，但病情一直没有改善。随着病情的加重，小赵越来越依赖输血，最多时甚至每周需要输一次，然而却依然重度贫血。

 

　　疗效不佳，但并发症发生的风险却越来越高，最好的办法就是找到配型的造血干细胞进行移植。然而，小赵的近亲配型却都失败了，唯一的希望是在骨髓库中寻找匹配的造血干细胞。

 

　　“虽然非血缘异基因造血干细胞移植风险要高得多，为了患者的生命，我们有把握还是要尝试。”湘雅医院血液科副教授吴登蜀介绍，多次检索后终于在台湾慈济骨髓库中找到相匹配的志愿者。经多方协调，“救命种子”外周血干细胞连夜从台湾送到长沙。充分的术前准备后，血液科医生、护士以及实验室人员等多方配合，终于成功为小赵施行了移植手术。

 

　　据湘雅医院血液科主治医生付斌介绍，小赵病程长、病情重、免疫抑制治疗无效，长期干细胞移植输血依赖，具备移植的适应症。但是此次干细胞移植具有多个危险因素。其一，由于长期贫血，小赵身体耐受度较低，发生合并症的机会增高；其二，非血缘异基因造血干细胞植入失败或发生排斥的风险与同胞相合供者相比发生率可能增加；其三，台湾供者与小赵具有一个位点不和，增加了移植风险；其四，此次供者捐献的是外周血干细胞移植而非骨髓来源造血干细胞，增加移植风险；其五，患者长期输血，增加了植入失败的危险。以上多个因素大大增加了手术的难度。“术后短短12天，小赵的白细胞就能从几年来一直缺乏一下上升至正常水平，目前血小板和粒细胞重建已完成，这说明供者的造血干细胞 ‘种子’已经在小赵身体里生根发芽成长起来了。”

 

　　“既往，由于移植技术水平的限制，如果近亲配型不成功，我们之前大多采取免疫抑制治疗。然而此次手术的成功，意味着更多患者即使没有HLA全合的同胞供者，仍可通过非血缘供者甚至亲属间半相合造血干细胞移植获得长期存活的机会。”付斌医生介绍，免疫抑制治疗起效通常较慢，患者处于免疫缺陷状态时间长，发生并发症的几率也较高。对于起病急骤的重型再障患者，尤其是小部分极重型再障患者来说，其病情凶险，危害甚至超过急性白血病，必须抓紧时间进行骨髓移植或是大剂量联合免疫抑制治疗，希望非血缘异基因造血干细胞移植术和亲属半相合移植的成功开展能给更多患者带来生的希望。